基因疗法太贵!5年分期付款靠谱吗?
健点子ihealth · 6天前
这个基因疗法,就是蓝鸟公司(BlueBird Bio)的LentiGlobin,目前获得快速审评治疗罕见地中海贫血。

本文转载自“健点子ihealth”,作者毕阳。


β地中海贫血是一种罕见遗传疾病,患者身体不能产生足够的富含铁的携氧蛋白的红血球,需要长期接受输血治疗。

此外,地中海贫血的他们也常常有严重的医疗并发症, 比如:器官的铁超载。

通过这项具有里程碑意义的基因疗法,LentiGlobin,患者希望可以长期根治这种遗传血液疾病,地贫。世界范围内,大约有288,000人患有β地中海贫血。

蓝鸟公司一项只有20多名患者参加的临床试验表明,这个希望有可能变成现实。

22例患者中有15例在接受治疗后能够完全停止输血。其他七名患者,这些患者属于最严重的类型,现在需要输血的次数也得以减少。

这个结果发表在今年早期的新英格兰医学(NEMJ)杂志上。

医生观察和跟踪患者的时间长达三年半。

这个有望在基因治疗地中海贫血取得突破性进展,让大多数患者有了希望。

18年7月,欧盟的医药管理局(EMA)授予了蓝鸟的LentiGlobin快速审评的资格。这个疗法利用慢病毒(Lentivirus)来做载体。

蓝鸟公司在基因疗法上与大公司的诺华和渤健无法相比,作为一个小公司,蓝鸟和诺华以及新基(Celgene)都有合作关系。和新基公司的合作侧重多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma),和诺华的合作专攻嵌合原抗体T细胞(CAR-T)治疗血液肿瘤。

基因疗法贵,分期付款咋样?

真正举行的摩根健康大会上,蓝鸟公司首次披露了这个可能获批上市的基因疗法的定价。

据报道,蓝鸟公司表示,虽然具体价格还没有最终敲定,但是要低于公司认为的内在价值的210万美元。

不管怎样,7位数都是一个不小的负担。

因此,蓝鸟提出,分期付款。治疗开始,将付20%。然后,在随后的4年内付全款。如果随后的治疗效果没有出现,患者可以不用付款。

这意味着,公司或者对这个疗法非常具有信心,否则,8成的付款可能打水漂。

不管怎样,最终的定价都会是一个焦点。一位专业公司分析人士认为,最终的定价可能在90万到120万美元之间。

这比前述的嵌合原抗体T细胞疗法(CAR-T)更上一层楼。CAR-T的定价在没有医保和谈判的情况下,位于40万到50万之间。而且,当时的诺华公司也做出承诺,疗效付款。

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  • 2019/01/09
    世界最大的健康投资会议上,Serepta公司展现了基因疗法的进展。如果有一句话来概括,就是:已在路上,边走边唱。
  • 2019/01/08
    基因疗法定价高一直被诟病,随着2018年11月Luxturna在欧盟获批,以及诺华将AVXS-101初步定价为400万-500万美元,这个话题再次成为热点。高定价背后是小容量的患者人群,基因疗法针对的患者群体仅占美国和欧盟人口数的0.02%,还未排除“Harvoni现象”,患者功能性的治愈会导致适用群体减少。可“高定价、小容量”策略目前看来似乎并未提高已获批基因疗法的渗透率,下表为几款已获批、关注度较高的基因疗法。
  • 2018/12/28
    当前,www.ca231.com行业对基因治疗的热情正在持续高涨,投资者纷纷涌向Sarepta、Solid Biosciences、Uniqure和Homology Medicine等公司,这些公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的核心。预计到2024年,这些基因疗法的销售额将达到146亿美元,约占全球医药总收入的1.2%。
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